2024年 11 月 22日, 星期五
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为什么选择AAV作为基因治疗的病毒载体?

AAV,即腺相关病毒载体,属于细小病毒科依赖病毒属。野生型AAV感染人宿主细胞后,可以整合到人类19号染色体的AAVS1位点,但AAV不会引起人类疾病。实际上,我们市面常见的AAV并不是野生型AAV,而是重组AAV(rAAV)。 AAV和AAV载体的基因组结构(图片来源:Semantic Scholar)     目前来看,rAAV相比较其他病毒载体,未发现 …

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做慢病毒感染实验前,你需要哪些知识储备?

慢病毒载体的构建: 慢病毒载体的包装系统一般由两部分组成,即包装成分和载体成分。包装成分由HIV-1基因组去除了包装、逆转录和整合所需的顺式作用序列而构建,能够反式提供产生病毒颗粒所必需的蛋白;载体成分则与包装成分互补,即含有包装、逆转录和整合所需的顺式作用序列,同时具有异源启动子控制下的多克隆位点及在此位点插入的目的基因。将包装成分与载体成分的多个质粒共转 …

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为什么RNA疗法的研究很多,药物却很少?

mRNA疫苗的成功上市,让RNA疗法的研究再次成为科研界的焦点。 一直以来,小干扰RNA(siRNA)都是RNA研究的热点,它能够在多个水平实现基因的表达沉默,靶向治疗多种疾病。其实,除了基因沉默,还有可以激活目标基因表达的RNA技术,也就是RNA激活(RNAa),具有这种功能的RNA被称为小激活RNA(saRNA)。对于肿瘤免疫、代谢疾病来说,将saRNA …

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转基因表达盒

病毒载体最常用的有遍在启动子(ubiquitous promoters) 、细胞类型特异性启动子和多聚腺苷酸化信号。 遍在启动子• 人类CMV 立即早期启动子• 小鼠干细胞病毒(MSCV) 启动子• CMV 增强子与鸡β-actin 启动子融合的CAG 杂合启动子(也称为CGA 、CBA 或CB ;在不同版本中的长度不同)• 人类EF-α• 人类磷酸甘油酸激 …

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