体内转染与RNAi诱导的细胞和小鼠基因沉默的光化学调控研究

       基于RNA干扰（RNAi）的基因治疗是一种有吸引力的序列特异性基因沉默方法，可用于治疗严重的人类疾病，包括遗传疾病、病毒感染和癌症。Patisiran是FDA批准的第一种基于RNAi的核酸药物，于2018年批准用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。然而，siRNA药物仍存在一些尚未解决的问题，包括血清稳定性、免疫应答、靶向效应和递送系统。现分享一篇体内转染（entranster）与RNAi诱导的细胞和小鼠基因沉默的光化学调控研究的文献，以供参考。

文献地址：https://pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/acs.bioconjchem.9b00204